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（国の難治性疾患克服研究補助事業の対象疾患の定義）
下記の（左記）４要素（①～④）から選定し、現在、４５疾患が対象となっている。
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国の難治性疾患克服研究事業の対象疾患の定義 |
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| ① |
希少性 |
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患者数が有病率からみて概ね５万人未満の患者とする。 |
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| ② |
原因不明 |
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原因又は発症機序（メカニズム）が未解明の疾患とする。 |
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| ③ |
効果的な治療方法未確立 |
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完治に至らないまでも進行を阻止し、又は発症を予防し得る手法が確立されてない疾患とする。 |
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| ④ |
生活面への長期にわたる支障（長期療養を必要とする） |
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完治に至らないまでも進行を阻止し、又は発症を予防し得る手法が確立されてない疾患とする。 |
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平成１９年３月１２日に行われた厚労省第四回特定懇では、 難病４条件（上記）以外に、 さらに
厳しい条件が課せられたそうです。
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生活面への長期にわたる支障・療法が必要な疾患 を置き換え
→：生命予後のより悪い疾患で死に至る疾患が優先
→：小児に発症しやすく、若くして亡くなる（若年層がかかりやすい）
→：より切実なもの（身体的不自由を伴うもので、困難度を検討）「石田副大臣答弁」 |
から先に選出の意向・・・との事です。 |
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厚労省が定義した１型糖尿病は、その要件及び条件に完全一致しています！ |
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| 平成１８年度第４回特定疾患対策懇談会＜厚生労働省配布資料＞ |
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１型糖尿病 |
（難治性疾患克服研究事業の候補疾患について より） |
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| 人数 |
約１万人強 |
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| 定義・概念 |
膵β細胞の特異的な破壊に伴いインスリン分泌が枯渇し、著明な高血糖を来たすため、外からのインスリンの補充が必須である。 |
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（当会参考資料）
ＩＣＦ分類：
・免疫系機能：
異物・感染に対する特異的・非特異的免疫反応による生体防御に関する機能障害（自己免疫疾患）。 |
ＩＣＦ分類：
・免疫系機能：
含まれるものとして抗体を介する免疫障害 |
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| 原因の解明 |
いくつかの疾病感受性遺伝子（HLAなど）とウィルスなどの環境因子が関与して発症する。
抗GAD抗体やインスリン抗体など自己抗体の存在から自己免疫機序が推定されるが、発病の機序は未解明である。 |
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| いくつかの疾病感受性遺伝子（HLAなど）のマッチング |
| （ウィルスについての当会参考資料） |
| １型糖尿病の発症原因とされるもの（Type 1 Diabetes） |
Type1 発症の原因とされるもの
Suspected Causes of Type1 |
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ビタミン D 不足 |
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| ● |
特定のウイルス |
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- コクサッキーＢウィルス |
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- サイトメガロウィルス |
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- ＥＢウィルス |
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- ムンプス（おたふくかぜ）ウィルス |
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- 先天的風疹ウィルス |
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- ロタウィルス |
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- Ljungan ウィルス |
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- 脳心筋炎ウィルス（ピコルナウイルス） |
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- エコーウィルス |
| ● |
硝酸塩 |
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- 肉食 |
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- 農場井戸水 |
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- fertllizer（農薬） |
| ● |
幼児における牛乳 |
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Adapted from Using Insulin c 2003,
J Walsh PA, R Roberts MA, T Bailey MD, and C Varma MD |
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| 主な症状 |
高血糖に伴う症状として、口渇、多飲、多尿、体重減少、さらにインスリンを用いた治療をしなければ、意識障害を来たし死に至る。
発症が急速で全身状態が重篤な劇症型、内因性インスリンが枯渇し血糖が著しく変動する血糖不安定性を示す例、緩徐に進行する例などがある。 |
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| 主な合併症 |
急性合併症として、高血糖や低血糖に伴う意識障害がある。
10年以上の経過とともに、慢性合併症として、網膜症（進行すれば失明の危険）、腎症（進行すれば腎不全）、神経障害（突然死のリスク）がある。
劇症例・内因性インスリン枯渇例では合併症の進行を避けられない。 |
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| 主な治療 |
○インスリンが多くの患者の症状を緩和する。
○膵臓移植や膵島移植が行われることがある。 |
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| 長期にわたる疾患の状況 |
○小児に多く発症する。
○死亡のリスクがある。
○症状が不安定で急激な増悪をきたすことが多い。
○極めて経過が長い。 |
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| 患者団体要望 |
○ |
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| 小児慢性 |
小児慢性特定疾患治療研究事業対象 |
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